早稲田大学ベンチャーズ（WUV）はWUV1号ファンドより、副作用の少ない、がん・遺伝性疾患治療の実現を目指し、新規siRNA創薬の実現に挑むディープテック・スタートアップへ2億円の創業投資を行ったことを発表致します。 早稲田大学ベンチャーズ ...

治療歴のある膵管腺癌（PDAC）において、KRAS G12Dを標的としたsiRNA（低分子干渉RNA）封入エクソソーム（iExosomes）は、毒性を認めず、一部の患者で病勢安定が得られたことが、フェーズ1試験iEXPLOREで明らかになった。また前臨床試験ではiExosomesと抗CTLA-4抗体の ...

株式会社レトリバ（本社：東京都新宿区、代表取締役 田口琢也）は、かねてよりAI技術をバイオ領域で活用してきました。高速塩基配列検索ソフトウェア 「GGGenome(ゲゲゲノム)※1パッケージ版」 は核酸医薬品の安全性評価において信頼と実績もっています。

2023年11月22日、持続型LDLコレステロール低下siRNA製剤インクリシランナトリウム（商品名レクビオ皮下注300mgシリンジ）が薬価収載と同時に発売された。同薬は、9月25日に製造販売が承認されていた。適応は「次の（1）、（2）のいずれも満たす場合の、家族性高コレステロール血症、高 ...

siRNA（小さな干渉RNA）は、小分子や生物製剤に加えて治療法の第三のクラスを代表するいくつかの核酸分子の一つです。siRNAは、遺伝子をオフにするための基本的な細胞メカニズムを利用して、任意の分子ターゲットを高い効力と特異性、そして長期間の効果 ...

二十数塩基対の短い2本鎖のRNAのことで、短鎖干渉RNA（Small interfering RNA）の略称。siRNAは、標的mRNAの分解を誘導する、RNA干渉（RNA Interference：RNAi）と呼ばれる機構に関与する。 バイオテクノロジーの専門情報が毎日届く無料メルマガの登録はこちらから ...

結論：補体C5を標的とするsiRNA製剤セムジシランは、全身型重症筋無力症（gMG）患者の日常生活動作（MG-ADL）スコアをプラセボと比較して有意に改善した。 ポイント：12週に1回（3ヶ月毎）という非常に低頻度の皮下投与で高い有効性と良好な忍容性を示し ...

高コレステロール血症は血液中でLDLコレステロール（以下、LDL-C）が高くなる疾患で、治療には厳格なLDL-Cの管理が求められる。そのため、長期的かつ確実なLDL-C低下効果を示し、投与回数が少なく良好なアドヒアランスが見込める治療薬が望まれてきた。

Dicer-2−R2D2タンパク質複合体が二本鎖siRNAの非対称性を感知するしくみ —RNA干渉における20年来の謎を解明— 1.発表者: 山口 そのみ（東京大学大学院理学系研究科 生物科学専攻 博士課程 3年） 泊 幸秀（東京大学定量生命科学研究所 教授） 西増 弘志（東京 ...

低分子干渉RNA（siRNA）の送達は、RNA干渉（RNAi）治療薬の開発で今なお重要な課題となっている。siRNAの細胞内取り込み、細胞内輸送、およびエンドソーム放出の機序がさらに解明されれば、送達方法改良への貢献は大きいと考えられる。今回我々は、追跡 ...

OliX Pharmaceuticalsがフランスのバイオ企業「ベクト-ホルス」と手を組み、中枢神経系（CNS）疾患治療用の短鎖干渉RNA（siRNA）送達技術の検証に乗り出す。 OliX Pharmaceuticalsは4日、ベクト-ホルスと「物質移転および評価契約（MTEA）」を締結し、ベクト-ホルスの ...